一分pk10 - 一分pk10

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

探寻数字时代“科技之魅”******

　　【乌镇聚焦】

探寻数字时代“科技之魅”

——2022年世界互联网领先科技成果发布

光明网记者 李政葳 李飞

　　11月9日下午，作为2022年世界互联网大会乌镇峰会重要板块之一，世界互联网领先科技成果发布活动在乌镇互联网国际会展中心举行。

　　发布厅内，蓝色弧形大屏幕搭配四周蓝绿交融的灯光，再有激光、3D等技术加持，现场科技感十足。观众席座椅上放置的“科技之魅”手册，介绍了15项世界互联网领先科技成果概况。这批成果重点聚焦全球互联网前沿技术与应用发展，并更加关注互联网基础理论创新和技术应用创新。

　　“以互联网为代表的信息技术日新月异，日益成为创新驱动的先导力量。成果发布活动为全球互联网创新科技成果展示、交流、推广搭建了国际化平台，通过发掘全球科技示范成果，共同探寻网络空间发展的新趋势。”专家推荐委员会中方主任、中国工程院院士邬贺铨说。

　　5G已来，6G不远

　　自从2016年首次举办世界互联网领先科技成果发布活动以来，5G的身影几乎历年都不缺席。近年来，随着5G建设的持续深化、创新应用的不断扩展，业界更多考虑如何充分挖掘5G潜能，为用户提供更为极致的体验。

　　来自高通公司的“全球首个集成5G AI处理器的调制解调器及射频系统”——骁龙X70便入选其中。“它将开启5G智能连接的新时代。”高通公司全球副总裁侯明娟介绍了骁龙X70具备的技术首创、特性丰富、应用广泛等三大领先优势，期待该技术为智能网联带来行业领先的5G连接体验，推动行业变革。

　　爱立信带来了“5G时间关键型通信使能远程操控”成果，重点瞄准以远程操控、XR（增强现实）等为代表的时延敏感类应用。爱立信中国区总裁方迎介绍，通过这项技术可以实时监控网络和终端的状态，预测潜在卡顿，为用户提供流畅的体验。

　　5G已来，6G还有多远？北京邮电大学教授、鹏城实验室研究员陶小峰现场给出答案。鹏城实验室联合北京邮电大学等推出了“EAGLE 6G：面向6G无线高速接入原型系统及测试环境”。他表示，6G新一代无线通信技术已成为全球研究热点，“未来我们将不断提升6G创新生态体系实力”。

　　备受关注的IPv6相关成果也榜上有名。中国联通副总经理梁宝俊在发布“‘IPv6+’标准制定、设备研制、组网设计及规模应用”时表示，在IPv6规模商用的基础上，不断面向5G、工业互联网和算力网络新需求，积极开展“IPv6+”技术和应用创新，不断增强IPv6网络的融合承载能力，在提升用户体验的同时，也可以保障网络安全。

　　走向智能，走向安全

　　近年来，“数字孪生”成为热词。经过4年的研究和创新，微软公司的“微软第一方数字孪生产品”不断走向应用。发布仪式上，微软中国副总经理赵军讲解了微软“数字孪生”：这是一个由点到线构成的知识图谱，不仅具有数字孪生技术服务能力，而且能与不同的数字化平台相结合，进而构成跨行业端到端的解决方案。“开发者可以利用‘数字孪生’定义语言，对物理世界进行定义，跟踪和追测现实与历史的环境数据，并支持多系统的数据投入。”赵军说。

　　辨别一条信息的真伪需要多久？中科院计算所给出的答案是：“动一动手指，只需一秒钟。”近年来，中科院计算所数字内容合成与伪造检测实验室主任、中科睿鉴创始人曹娟的团队一直在与网络谣言斗智斗勇。“面对信息谣言这一风险与挑战，数字内容伪造检测技术便应运而生。”曹娟在发布“睿鉴数字内容虚假伪造检测系统和设备”时表示，该成果集大数据底座、硬件设备、AI平台、应用场景于一体，并在此基础上研制出虚假信息检测系统“睿鉴识谣”。“它可以辨别取证伪造痕迹，让虚假文本、虚假图片、虚假视频无处遁形。”

　　在过去7次世界领先科技成果发布中，来自卡巴斯基的代表3次站上舞台。本次他们发布的科技成果依旧与网络安全密切相关。在介绍“卡巴斯基安全远程工作空间（基于卡巴斯基操作系统）”时，卡巴斯基大中华区总经理郑启良讲述了“网络免疫”的概念。“我们将方法、理念、安全架构融入操作系统中，实现操作系统的‘免疫’。”郑启良介绍，该解决方案的创新性在于不仅将端点安全性提高到了以往难以达到的水平，还改进了IT端点的生命周期。

　　科技强“芯”，数据驱动

　　毋庸置疑，芯片技术是科技领域中最为重要的技术之一。本次成果发布中，龙芯中科的“龙芯3A5000/3C5000处理器芯片”也位列其中。“两个处理器（3A5000/3C5000处理器）的性能逼近或达到市场主流产品的水平，可满足行业信息化及云数据中心等应用需求。”龙芯中科董事长胡伟武说。

　　据了解，该成果已广泛应用于电子政务、能源、金融、电信、教育等领域。比如，在国内，统信、麒麟等操作系统，欧拉、鸿蒙等操作系统社区，办公软件、微信、QQ、钉钉等基础应用，均推出了“龙架构版本”。

　　在本次发布的15项领先科技成果中，有三家国内高校机构代表发布成果，这也彰显了高校在互联网科技研发领域发挥的重要作用。其中，清华大学发布了“大规模知识图表示学习的体系化基础算法及开源工具”，北京大学发布了“基于数字对象架构的数联网及大数据互操作技术”，浙江大学发布了“大规模图神经网络模型端云协同计算平台和应用示范”。

　　在领先科技成果评选过程中，世界互联网大会前期征集到来自中国、俄罗斯、美国、英国、瑞典等国家的近300项优秀成果，近40位来自全球互联网领域的知名专家组成推荐委员会，申报成果也涵盖了5G/6G、基础操作系统、图计算、人工智能等互联网前沿技术领域。

　　“在全球领先科技人才和企业的广泛参与下，一批又一批领先科技成果在互联网技术创新的征程上熠熠生辉，为国际交流互鉴和科技成果转化照亮前行之路。”邬贺铨说。

　　《光明日报》（ 2022年11月10日 10版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）